Malattie rare, sostegni per pazienti e caregiver e fondi per la ricerca sui farmaci orfani
Garantire l’accesso uniforme alle cure in tutto il Paese, definire piani terapeutici personalizzati a totale carico del Servizio sanitario nazionale (Ssn), assicurare la pronta disponibilità dei farmaci orfani e riconoscere un contributo economico per l’inserimento scolastico o lavorativo dei malati rari e per i loro caregiver attraverso un fondo ad hoc. Sono le principali novità previste dal testo unico “Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione di farmaci orfani”, approvato oggi in via definitiva in commissione Sanità del Senato.
Sedici articoli per offrire percorsi di cura migliori alle persone affette da patologie rare, stimate in oltre due milioni in Italia nel rapporto Monitorare 2021. Mentre quelle censite dal Registro nazionale malattie rare, che raccoglie le esenzioni dal costo del ticket sanitario per patologia rara, non superano le 500mila. Perché molti pazienti non sanno di aver diritto all’esenzione, perché non tutte le Regioni hanno incluso tutti i codici di esenzione e, infine, perché non per tutte le malattie rare conosciute esiste un codice di esenzione.
Aggiornamento
La legge stabilisce pertanto l’aggiornamento dell’elenco delle malattie rare esenti dalla compartecipazione della spesa: attualmente 463 (di cui 351 relativi a una specifica patologia e 112 a un gruppo di patologie). Quelle conosciute nel mondo sono circa ottomila. Il testo, ha dichiarato il sottosegretario al ministero della Salute Pierpaolo Sileri, “finalmente segna una cornice normativa di riferimento importante, per garantire equità dei percorsi di cura per i malati rari e sostegno adeguato alla ricerca sulle malattie rare e sui farmaci orfani”. Fatta la legge, ora bisogna attuarla. Mediante l’adozione dei relativi decreti attuativi. Su questi, ha precisato Sileri, “sarà d’aiuto anche il Tavolo tecnico in tema di malattie rare, istituito su mio impulso presso il ministero, che ha già individuato le priorità di azione e le possibili proposte di intervento”.